Un impegno trentennale con l’obiettivo di sostenere la ricerca scientifica per cure sempre migliori per l’infanzia e l’adolescenza segnate dal neuroblastoma, quello della valsesiana Sara Costa, presidente dell’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma.
Una determinazione consistita nell’aver creduto in studi come quello presentato il 6 aprile scorso a Roma con una conferenza stampa al “Bambino Gesù” alla presenza, tra gli altri, della presidente Costa e del professor Franco Locatelli, quest’ultimo a capo di una ricerca basata sulla terapia genica con l’impiego delle cellule CAR T.
All’incontro con la stampa sono stati presentati risultati positivi derivanti da una prima attesa sperimentazione di terapia genica su ventisette pazienti con neuroblastoma recidivo e/o resistente alle terapie convenzionali.
Lo studio condotto dall’area di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico, diretta dal professore Franco Locatelli, apre all’utilizzo delle CAR T contro i tumori solidi.
Un filone di ricerca innovativo su cui l’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, con uffici amministrativa a Serravalle Sesia e buona parte delle sue radici in Valsesia, ha puntato con convinzione sin dall’inizio.
E lo stesso ha fatto in qualità di ente finanziatore il ramo scientifico di questa organizzazione, la Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma di cui Sara Costa è fondatrice e segretario generale.
Il tutto, con l’obiettivo di aiutare la ricerca sul neuroblastoma, il tumore solido extra-cranico più frequente in età pediatrica rappresentando circa il 7-10% dei tumori nei bambini e nelle bambine tra 0 e cinque anni.
Un tumore che – in base ai dati offerti dal “Bambino Gesù” – nelle forme metastatiche o ad alto rischio di ricaduta si caratterizza per una probabilità di guarigione definitiva del 45-50%; mentre in caso di ricaduta o di malattia refrattaria alle cure convenzionali (chemio e radioterapia), la possibilità di sopravvivere a 2 anni non supera il 5-10%.
In particolare, in una nota, l’Ospedale della Santa Sede sottolinea quanto segue: “È stata progettata all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù la prima terapia genica con cellule CAR T in grado di curare – con buona probabilità di successo – le forme più gravi di neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell’età pediatrica”.
Il nuovo trattamento, messo a punto dal team di clinici e ricercatori guidato dal professor Franco Locatelli, è stato sperimentato su 27 pazienti con neuroblastoma recidivato e/o resistente alle terapie convenzionali.
Al tal proposito, l’ospedale e centro di ricerca romano fa sapere che “la risposta al trattamento ha superato il 60% e la probabilità di sopravvivere senza malattia è significativamente aumentata rispetto all’attesa di vita, purtroppo breve, in assenza di altre cure”.
Di più: “I risultati dello studio, realizzato anche grazie ai finanziamenti ricevuti da AIRC, Ministero della Salute, AIFA e Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, sono stati appena pubblicati sulla prestigiosa rivista di medicina New England Journal of Medicine”.
I risultati dello studio
Tra il 2018 e il 2021 sono stati arruolati nel trial 27 pazienti provenienti da tutta Italia, di età compresa tra 1 e 25 anni, affetti da neuroblastoma recidivato e/o resistente e già sottoposti a numerosi tentativi di cura, con l’obiettivo di “verificare se la terapia con le cellule CAR T fosse in grado di cambiare la storia naturale della loro malattia”, spiega il professor Franco Locatelli.
Ebbene, la nuova terapia CAR T per il neuroblastoma recidivo e/o refrattario – sottolineano ancora dal Bambino Gesù – si è dimostrata sicura ed efficace: al termine dello studio il team di ricercatori del Bambino Gesù ha osservato, infatti, una risposta al trattamento nel 63% dei pazienti, metà dei quali in remissione completa di malattia.
Più in dettaglio, cresce la probabilità di sopravvivenza fino a 3 anni (60% dei casi) e di sopravvivere senza evidenza di malattia (36%).
Inoltre, è stata documentata la longevità delle cellule CAR T: persistono nell’organismo del paziente fino a 2-3 anni dall’infusione sostenendo nel tempo l’efficacia terapeutica.
“È la prima volta a livello internazionale che uno studio sull’uso delle CAR T contro i tumori solidi raggiunge risultati così incoraggianti e su una casistica così ampia”, sottolinea il professor Franco Locatelli, coordinatore della sperimentazione.
“Finalmente abbiamo un’arma terapeutica in più che può essere impiegata per il trattamento dei bambini che ricevono una diagnosi di neuroblastoma”.
Le dichiarazioni della presidente Costa.
“Una scommessa iniziata nove anni fa, nel 2014, per il numero ancora troppo elevato di bimbi affetti da neuroblastoma e refrattari alle cure e il desiderio bruciante di noi genitori di avere risposte efficaci in tempi brevi”, dichiara la presidente Costa, intervenuta per la conferenza stampa a Roma anche come fondatrice e segretario generale della Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma.
“All’epoca – prosegue – la strada della terapia genica in campo pediatrico, per tumori così aggressivi, sembrava lontana. Eppure, il progetto di arrivare ad una sperimentazione clinica innovativa mi allargò il cuore, facendoci intravedere una luce all’orizzonte. Oggi, nove anni dopo, l’emozione di questa giornata è indescrivibile. I risultati di questa ricerca coordinata da un luminare e visionario Franco Locatelli sono straordinari, ma – conclude Sara Costa – dobbiamo proseguire ancora finché tutti i bambini con neuroblastoma potranno guarire”.
E così, l’impegno di Sara Costa dalla Valsesia in questi trent’anni approda nel tempo su scala nazionale, fino ai risultati illustrati a Roma alla presenza di esponenti del mondo scientifico e sanitario. Oltre al professor Locatelli e alla presidente Costa, presenti infatti: il professor Onetti Muda, direttore scientifico del Bambino Gesù; il professor Federico Caligaris Cappio, direttore scientifico Fondazione AIRC; il professor Giuseppe Ippolito, direzione generale Ricerca e Innovazione in Sanità, Ministero della Salute; il professor Ruggero De Maria, presidente Alleanza Contro il Cancro, Ministero della Salute; il professor Antonio Gasbarrini, preside della Facoltà di Medicina e chirurgia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore; il professor Bruno Dallapiccola, direttore scientifico emerito Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, e la professoressa Concetta Quintarelli, Terapia Genica dei Tumori Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.
Per informazioni sull’Associazione e la Fondazione:
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Redazione di Vercelli
